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HBB基因矫正治疗β地中海贫血

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  • 发布时间:2021-03-03 17:35
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  • 【概要描述】地中海贫血又称海洋性贫血,由于早期报道的病例几乎都是来自于地中海地区的移民,该病遂被命名为地中海贫血。

    HBB基因矫正治疗β地中海贫血

    【概要描述】地中海贫血又称海洋性贫血,由于早期报道的病例几乎都是来自于地中海地区的移民,该病遂被命名为地中海贫血。

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    地中海贫血又称海洋性贫血,由于早期报道的病例几乎都是来自于地中海地区的移民,该病遂被命名为地中海贫血。

    据统计,目前我国重型和中间型地贫患者在30万人左右,主要集中在长江以南的闽、赣、湘、粤、桂、琼、渝、川、黔、滇等省(区、市),尤以两广地区最为严重。

    重型β-地贫患儿出生时无临床症状表现,通常在3-6个月开始出现症状,平均发病年龄在13.1±8.1个月,一般发病年龄越早,病情越严重,如不加治疗,患儿多于5岁前死亡。

     

    地贫治疗的现状与困境

    规范化输血和去铁治疗是重型β-地中海贫血的常规治疗手段,规范性长期输血和去铁治疗,0-20岁输血加去铁治疗费用平均6万元/年,20-50岁治疗费用平均11.43万元/年。血荒是规范化输血治疗的最大障碍,使得地贫患者不能按需输血,直接影响生长发育甚至生命安全,而且去铁治疗费用月均在3300余元。

    异基因造血可以买滚球的安全平台移植是目前唯一能够临床治愈重型β-地中海贫血的治疗方法。但是,HLA相合的造血可以买滚球的安全平台移植,供体有限、配型难,存在排异等可能导致的诸多失败因素。

     

     

    基因技术治疗地中海贫血技术

     

    地中海贫血是典型的单基因遗传病。其发病原因是由于遗传性珠蛋白基因缺陷(突变、缺失等)引起一种或多种珠蛋白肽链生物合成减少或完全不能合成,因而珠蛋白肽链间的正常平衡不能维持,同时正常成人型Hb(HbA:a2 b2)合成降低的一种遗传性血红蛋白病

    买比赛app技术,采用基因修饰,体外修复患者造血可以买滚球的安全平台中β球蛋白缺陷基因,再将足球盘口回输入患者体内患者就拥有了正常的β球蛋白基因,发挥造血功能。简单来讲是自体造血可以买滚球的安全平台移植加买比赛app,它不受限于供体,也没有移植足球盘口被排异和移植物抗宿主病的风险,而且目前的数据表明该疗法有很大希望治愈大部分β-地贫患者。

    多年潜心买比赛app技术研发的赛尔生物,地贫买比赛app技术成果已进入临床试验阶段。这也是赛尔生物在单基因遗传病买比赛app领域的重要部署,未来,基因技术不仅能治愈地贫患者,血友病、白化病、肾上腺脑白质营养不良等单基因遗传病,也将通过该技术体系实现一次治愈。

     

     

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